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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

建设高质量创新联合体******

　　本期光明网理论学术动态导读关注创新联合体、高等教育数字化、市场经济体制、科技文化自信等话题，欢迎网友踊跃参与讨论。

　　【邸晓燕：建设高质量创新联合体】

　　北京化工大学文法学院邸晓燕认为创新联合体是多主体联合攻关的有效组织形式，建设高质量创新联合体是实施创新驱动发展战略的一条有效途径。创新联合体一般由领军企业主导，联合产学研各方，通过产业技术创新战略联盟、平台、中心、实验室等形式开展联合创新活动。建设高质量创新联合体，可以提高国家创新体系的整体效能。一是提升跨产业的创新绩效。创新联合体的协作创新是一种开放创造和共享。利用创新联合体开展更具战略导向、跨产业、跨组织的合作，有利于通过协同创新提升创新绩效。二是推动创新链、人才链深度融合。通过共建实验室、合作开展项目等方式建设高质量创新联合体，加强企业主导的产学研深度融合，有利于激发创新者的创新潜能，有利于吸引和培养科技领军人才和创新团队，促进人才的合理布局和协调发展。三是有助于优化创新文化环境。在创新联合体内，各方能够形成和巩固彼此之间的信任关系，形成良好的创新文化环境。建设高质量创新联合体是一项系统工程，当前可以从以下三个方面着力。一是优化组织模式和运行机制。创新联合体涉及多个主体，需要协调不同层次的利益关系，建立新的协调与合作方式，推动跨学科、跨产业、跨领域的更广泛更多样化的合作。二是加大基础设施建设力度。三是为创新联合体提供市场机会、技术变革趋势等重要信息，营造良好政策支持环境，帮助创新联合体明确创新方向、把握创新机遇。

　　摘编自《人民日报》

　　【张卫国：以数字化变革推进高等教育提质增效】

　　西南大学校长、教授张卫国认为建设高质量高等教育体系，需要通过数字教育全面支撑学生学、教师教、学校管各环节，由此形成引领高等教育提质增效、创新发展的基础性力量。高等教育的数字化变革，应当从资源、平台、手段等维度入手，加快全领域、全流程、全要素转型升级，推进教育现代化，重塑高等教育格局。主要应从以下三个方面着手。一、基于“新形态”，构建“新生态”。为应对新冠肺炎疫情，我国实施了全球范围内最大规模的有组织在线教育，尽力保障高校在线课程开出率。信息技术日渐成为教育系统性变革的内生变量，数字教育成为一种新的教育形态，支撑着教育现代化的发展。发挥信息技术的优势，整合各种资源要素，加快推进技术应用与教育内容、平台终端、管理手段相融合，真正推动教育的理念更新、模式变革、体系重构。二、立足“新场景”，打造“新场域”。数字教育突破了物理的边界、技术的限制、身份的制约，为教师教、学生学打开了多种想象和可能，高等教育的场景更是无限。用好信息技术设施支撑的各类平台，建立具有物联化、感知化、泛在化特征的新型教育场域，促进教育环境的智能化转型。三、积聚“新线条”，集成“新链条”。现代教育已经从传统的教与学这种“一线两端”的形式，发展为一个循环系统，由多条线组成，不仅关系教、学、研，还涉及管、服、评，一个方面的水平往往会影响另一方面的质量。唯有由不同线条构成的“教育链条”融合协同，数字教育才有智慧，教育的效果才能显现。

　　摘编自《光明日报》

　　【丁茂战：构建高水平社会主义市场经济体制】

　　北京市习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心丁茂战认为未来五年是全面建设社会主义现代化国家开局起步的关键时期，前进道路上，要牢牢把握重大原则，深入推进改革创新，着力破解深层次体制机制障碍，构建高水平社会主义市场经济体制，不断提高国家治理体系和治理能力现代化水平，不断彰显中国特色社会主义制度优势，不断增强社会主义现代化建设的动力和活力，把我国制度优势更好转化为国家治理效能。构建高水平社会主义市场经济体制应从三个方面入手。一是坚持和完善基本经济制度，激发市场主体活力。社会主义市场经济体制是中国特色社会主义的重大理论和实践创新，是社会主义基本经济制度的重要组成部分。要按照党的二十大报告部署，坚持和完善社会主义基本经济制度，毫不动摇巩固和发展公有制经济，毫不动摇鼓励、支持、引导非公有制经济发展。包括坚持和完善社会主义基本经济制度、加快国有经济布局优化和结构调整、深化国有企业改革、持续优化民营企业发展环境、积极支持中小微企业发展。二是要充分发挥市场决定性作用，构建全国统一市场。具体措施包括强化市场基础制度规则统一、加快要素市场化改革步伐、推进市场监管公平统一。三要更好发挥政府作用，健全宏观经济治理体系。要完善宏观经济治理、加快建立现代财税制度、深化金融体制改革。

　　摘编自《经济日报》

　　【杨怀中：新时代科技文化创新当坚定文化自信】

　　武汉理工大学马克思主义学院教授杨怀中认为新时代推进科技文化创新当坚定文化自信，没有文化自信，就不可能有科技文化创新。文化自信，是一个国家、一个民族对自身文化的优越性、生命力以及未来发展前景的坚定信念。新时代科技文化创新坚定文化自信，就是要将蕴含在优秀传统文化中的思想观念、思维方式乃至科技方法转化为现实的制度范式和直接的生产力，以文化自信推进科技文化创新。只有这样，我们才能在世界科技文化的博弈中，始终保持对自身科技文化理想、科技文化价值的坚定信念，保持对自身科技文化生命力、科技文化创造力的高度信心，不断增强我国科技文化话语权，提升国家科技文化软实力。中国是一个文化资源大国，也是一个科技文化资源大国。中国古代科技文化中的整体性思维、“天人合一”思想、经世致用理念以及人文情怀等，表征着中国古代科技文化的独特气质和品格，对于今天的科技文化创新发展仍然具有重要意义，也都是今天科技文化创新发展必须坚持和弘扬的基本精神。世界科技强国也一定是世界科技文化强国，建设世界科技强国需要坚强有力的科技文化的引领和支撑，实现高水平科技自立自强必须夯实科技文化根基。事实上，世界科技强国的崛起都是以科技文化的发展繁荣为前提和基础的，没有一流的科技文化，就不可能建成一流的科技强国。

　　摘编自《中国社会科学网》

　　（光明网记者李彬整理）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）