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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

《5·12汶川——疼痛的笔锋》代后记******

　　王晓晖

　　1.

　　大地震过去3个月了。

　　从灾难中走出的中国人，拍打了地震废墟落在心上的灰尘，揉过红肿尚未消尽的双眼，惊艳在鸟巢烟火喷薄绚烂的繁华之夜。

　　那一刻，鸟巢在跳舞，从大地舞向天空；那一刻，北京在跳舞，从过去舞向未来；那一刻，北京奥运凝聚着全民的期待，挑高了中国人的幸福指数。

　　生活可以这样的美好——只是有些人已经不能再看到。

　　那些在山川土地的碰撞中瞬间消失的人，那些我们还未曾谋面命运已突然改变的陌生人，留给我们身体和心灵的疼痛，依旧清晰和真切。“向大地震索要更多的财富”——这句在大地震的报道中重复过无数次的话，今天，依旧在我们的心底大声响起。

　　“向大地震索要更多的财富”——从国家的体制设计和制度安排、社会结构的合理构建与和谐营造、新闻行业的自身突破和社会责任……到一个媒体的壮大和长高、一次报道的深入与实现、一个记者的锻造和打磨……都必须向有国人太多付出和牺牲的大地震索要到更多的回报。

　　这便是大地震3个月后，中国新闻社还执意要出版这本报道经验集的原因，尽管我们并不想再回望淋漓的鲜血，尽管又有奥运报道撕扯着我们的敬业与精力。因为投入过，伤痛过，然后我们要长出骨头。因为深思着，惕厉着，或许才会走得更远。

　　2.

　　“当我死后站在天堂之门的时候，我遇到的第一个人将是美联社记者”——美联社在出版自己记者的报道集时，把穆罕默德•甘地的话这样骄傲地写在它的扉页上。

　　“最多的时候，中新社五十六位将士在四川灾区，这个数字，超过任何一次突发事件和重大报道”；“最多的时候，中新社一天发稿数达到四百多篇，这个数字，刷新了中新社五十六年的历史”——我们也很骄傲，在汶川的旷世灾难发生时，中新社以前所未有韧性和力量站立在大地震的现场，展示了她前所未有的方向感和爆发力。

　　3个月后，这种充满方向感的爆发力令人生发出守土有责的骄傲。但3个月前，在信息尚不周详，指令尚不明确，硝烟未散、惊魂未定的张惶与混乱中，能够明晰地判定方向、界定线路、布局兵力，也并非一件简单明了的事情。

　　我们可以相信并作为判断依据的是：2008年的中国，已经是世界的中国，经历了国际化的洗礼、全球化的磨砺；2008年的中国，已经是成年的中国，经历了少年的轻狂、青年的迷惘、30年改革开放的现代化和城市化过程、30年的摸索、疼痛和积淀，使中国多了平实、理性和成熟。

　　可以作为判断依据的重要细节还有：中国已经有了《突发事件应对法》、《政府信息公开条例》、《北京奥运会及其筹备期间外国记者在华采访规定》，中国三级新闻发布和发言人制度已经初步建立，并且正逐渐规范化和专业化。

　　中国的进步赋予包括中新社在内的中国媒体在关键时刻作出正确选择的力量，这力量正化作悲情迷茫时刻无声却坚定的方向感，它使我们在回首汶川大地震报道工作时可以庆幸，我们因此没有彷徨缺位，没有南辕北辙。

　　3.

　　当小孙第一次穿越八百里死亡线，当老贾料理好他的相机他的武器第二次飞赴灾区，当老社长肖老师经过千百次的追问、拼抢、核实，终于拿到发现失事飞机残骸的独家第一手消息时……我们就在悲情与感动中体验到，中新社采访实现能力在跳跃性地增长。

　　采访实现能力——这个总在寻常日子里掣肘我们的经年累月的老难题，在汶川大地震之后不平常的日日夜夜，得到了艰苦卓绝的突破、再突破。所谓“中新风格”，不能来自网上信息和一纸文稿的剪切与粘贴，不能远离中国发展的重大问题而只关“风月”。正如没有经济的发展和强大的国防，就没有一个国家真正的软实力，“中新风格”也必须用采访实现能力一次再一次地予以证实，“短、快、活”必须用“现场和立场”的速度、力度和深度去支撑，“中新风格”可不是可有可无、花里胡哨、飘在空中的形容词。

　　所以，让采访实现能力在寻常日子里保有可持续发展的动力，就自然地成为中新社“后震报道时期”的新问题：在没有大地震的外在震撼力、在失去悲情迸发出的巨大内趋力、在没有官方与民间、各个阶层与团体共识并形成合力的情况下，我们的记者能否还有克服种种令人沮丧的摩擦力、进行第一百零一次追问的执着和勇气？

　　当然，体制要完善，管理需提升，社会应更宽容，新闻的责任和空间将更大。我们，则应该在期待环境变更的同时，强身健体，练就点功夫。做一个现实的理想主义者，总比抱怨离目标更近。

　　4.

　　当永志的背在思索中变得更深邃，当小夏的眼睛熬得更红更英俊，当丹鹰的嗓子由喑哑变得更斯文，当大地震后方报道组的激情飞扬在一个月后变成才思枯竭的执着守望……我们深知：现代战争没有后方，前方多么需要一个强大的、战时状态的后方。

　　在弄清楚虽然身在后方但没有任何理由推诿、懈怠甚至游移时，我们历时一个月的清晨策划就开始了。思路大致有三：第一，依循前方救援和重建工作的角度，依循大地震中的爱与勇气的角度，进行特别策划；第二，依循科学解释、科学救助、科学重建的角度，进行科学的回答，解疑释惑；第三，依循对历史重大事件的思索，官方对大地震前所未有、举世公认的处理，从向大灾难索要大财富的角度，进行综述和评论。三者归一的方向，就是前方：前方在想什么？前方最需要什么？读者最关心前方的什么？

　　想要作一个前后契合与呼应的后方、作一个不辜负前方的后方是不容易的。尤其在前方物质的路和信息的路相继断掉的情况下，后方在数量上的补足、在质量上的补充都是不可或缺的。

　　我们的收获是，通过一个月清晨策划、之后采访和写作、下午到黄昏出稿这样一个近乎残酷的工作流程，中新社一批年轻的记者极大地展示出他们善良和敬业的本能、才华的挥洒和流动、深度的探索和超出想象的耐力和韧性，它们随着大地震报道喷涌而出，成为中新社极为珍视的又一笔财富。

　　我们的遗憾是，因为思想深度和宏观关照不够，因为前后方力量整合不够，因为后方资源盘整和调动不够等原因，我们的报道还没有达到应该达到的力度和深度。在独家新闻越来越难以企及的时候，独家的观点和独家的视角就变得越来越重要。作为负有向世界说明中国使命的中新社，必须在追求速度与亲和力的同时，提供力度、深度和更多的向度。

　　5.

　　幸好大地震结束了，它也是一个开始；幸好中新社还年轻，还有足够的时间和空间；幸好时代在快板和慢板的交错中进步，环境在变，蓝天会越来越多。

　　我们在期待中乐观，在乐观中努力。

　　我们会在新的起点，再次出发。

　　(历史资料)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）